Jazz Pharmaceuticals plc JAZZは、Epidiolex (欧州名：Epidyolex)のミオクロニー・アトニック発作を伴うてんかん （EMAS）を有する小児および青年期における有効性と安全性を検討する 新たな第3相試験を開始しました。本試験は、無作為化二重盲検プラセボ対照試験で、14週間の治療期間におけるEMASに関連する発作頻度をベースラインと比較して検討するものです。同社のカンナビジオールは、 現在、 EMASの治療薬として米国および欧州連合で 承認 されていません。
EMASは、ミオクロニー型星状てんかん（MAE）またはドーズ症候群とも呼ばれ、幼児期に発症する発達障害およびてんかん性脳症の一つです。EMASは、小児期発症のてんかん全体の1～2％を占めています。 EMASの小児てんかん発作は治療が困難な場合が多く、薬物療法が奏功しない場合もあります。
「治療抵抗性のてんかん症候群は数多く存在するため、てんかん専門医は、てんかん発作のタイプ別に有効性を検討することが多く、その多くは症候群に特化した治療法が確立されていません。ジャズ・ファーマシューティカルズの取締役副社長でグローバル研究開発責任者のRob Iannoneは、「EMASの適応は、Epidiolexの明確な全般性発作タイプであるミオクロニー・アトニック発作の第4の適応を支持するものです」と述べ、次のように述べています。「ジャズは、治療が困難な幅広い種類の発作におけるカンナビジオールの有用性をさらに裏付ける臨床試験データと実環境でのエビデンスを継続的に収集していきます」と述べています。
第3相臨床試験は、2つのパートに分かれて実施され、世界30施設で小児および青年期（1～18歳）の参加者を登録する予定です。パートAでは、ミオクロニー・アトニック発作を有する小児および青年の補助療法として、カンナビジオールの有効性と安全性をプラセボと比較して評価します。Part A終了後、参加者は54週間の非盲検延長試験Part Bを継続するオプションがあります。
本試験は、カンナビジオールがミオクロニー発作の治療に有効であることを裏付ける、実環境でのエビデンスを含む当社の臨床開発プログラムの予備データに基づいて開始されたものであり、本試験は、カンナビジオールがミオクロニー発作の治療に有効であることを示すものです。
EPIDIOLEX /エピディオレックスについて
EPIDIOLEX /EPIDYOLEX（カンナビジオール）は、高純度CBDを含有する内服液剤として処方される植物由来の大麻製剤です。EPIDIOLEXの有効成分であるカンナビジオールは、Cannabis sativaL.という植物に自然に存在するカンナビノイドの一種です。EPIDIOLEXがヒトで抗けいれん作用を発揮する正確なメカニズムは不明である。
